doctorbraude.ru

Новые клинические исследования. Рассеянный Склероз

Новое в лечении рассеянного склероза

Новости о терапии рассеянного склероза появляются ежегодно. И 2019 год стал продуктивным для исследователей и врачей. Расскажем о последних достижениях терапии заболевания ниже.

Рассеянный склероз (РС): коротко о болезни

Несмотря на название, недуг носит аутоиммунный характер и поражает молодых людей. При этом на первое место выходят не симптомы нарушения интеллекта, а неврологические проблемы. Например, боль неясной локализации, параличи и парезы, выпадение функции органов чувств.

Локализация поражения «Рассеянный» говорит о нелокализованном поражении нервной ткани. Разрушению подвергаются как окончания нервных волокон, так и нейроны головного мозга.
Симптомы Парезы, паралич, тремор, крампи и другие мышечные судороги, фасцикуляции, нарушение зрения, шаткость при ходьбе.
Диагностика Лабораторные анализы, исследование антител, МРТ и другие методы визуализации, функциональные тесты (ЭНМГ, ЭЭГ).
Лечение Применение ПИТРС, симптоматической терапии и гормональных препаратов во время обострения.

Лечение рассеянного склероза в России вышло на новый уровень. Пациентам стали доступны эффективные препараты ПИТРС первой и второй линии. Сейчас можно контролировать даже тяжелые формы течения болезни.

Однако, использование такой терапии дорого обходится для бюджета государства. Не все регионы могут позволить современные лекарства от РС. Поэтому следует уделить внимание разработке собственных отечественных препаратов. Новые лекарства отечественного производства уже находятся на стадии клинических испытаний.

Достижения в исследовании рассеянного склероза

Ученые изучают причину развития болезни. Сейчас рассматривается влияние эндогенных ретровирусов и вируса герпеса. Инфекционный агент опосредованно действует на систему защиты. Тем самым он активирует неконтролируемый процесс выработки антител.

Новые знания появляются и в области генетических исследований. Ученые хотят найти точную взаимосвязь генома не только с возможностью появления болезни. Сейчас по генотипу можно будет судить о форме болезни или типу возможного прогрессирования.

Уточняется и патогенез болезни. Сейчас выделяют воспалительную фазу заболевания. Тогда идет активный процесс образования поражающих биологически активных веществ. Позже наступает фаза нейродегенерации. Она наступает тогда, когда разрушается миелиновая оболочка и нервная ткань. Новое понимание стадий болезни поможет разработать более эффективную схему лечения.

Стволовые клетки

Это перспективное направление пока находится на стадии клинических испытаний. В 2017 году закончился эксперимент, в котором принимали участие около 200 человек с тяжелыми формами болезни. После трансплантации было несколько летальных исходов. Но более 50% вышли на ремиссию. Болезнь вернулась в более легкой и контролируемой форме. Исследования в этой области продолжаются.

Моноклональные антитела

Активно идет разработка новых таргетных препаратов. Например, натализумаб показывает отличные результаты применения при рецидивирующе-ремиттирующей форме рассеянного склероза. Эпизоды обострений снизились на 68%.

При этом следует помнить, что столь сильное воздействие на иммунитет может повлечь последствия. Одним из побочных эффектов становится развитие прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии. Идет проектирование новых химических соединений с минимальным риском для иммунитета.

Первично-прогрессирующий рассеянный склероз

Компания Рош разработала препарат для лечения самой тяжелой формы болезни. Новый анти-B клеточный препарат уменьшает число рецидивов. Кроме того, снижается вероятность инвалидизации лиц с РС. На сегодня известны ритуксимаб – антитела к CD 20. Тестирование проходит окрелизумаб и эпратузумаб.

Реабилитация

К сожалению, отечественная медицина уделяла мало внимания вспомогательным методам реабилитации. Кинезиотерапии, эрготерапии и лечебной физкультуре отводится немного места в лечении болезни.

Кинезиотерапия должна быть индивидуально подобрана. Упражнения выбирают для каждого конкретного случая болезни. В реабилитации должны использоваться специальные тренажеры. Они позволяют не перетруждать атрофированные мышцы. У пациента накапливается адаптационная приспособленность к нагрузке.

Появляются социальные фонды и движения, в которых работают эрготерапевты. Это специалисты, которые адаптируют окружающую среду под нужды больного человека. В министерстве здравоохранения планируют ввести такую должность и создать обучающий курс по специальности.

Аутовакцинация

В разработке находится метод T-клеточной аутовакцинации. У пациентов берется кровь. Из нее выделяют лейкоциты. Эти клетки подвергают стимуляции антигенами нервной ткани. После этого культуры облучают и вводят обратно в организм.

После воздействия радиации клетки не могут размножаться. А защитная система распознает их как чужеродные агенты и уничтожает. Так как T-лимфоциты пациента имеют сходное строение, то уничтожается и часть этих клеток. Этим подавляется иммунное воспаление и их агрессия к собственным тканям.

Новый подход к схемам лечения

На сегодняшний день доктора пользуются двумя подходами. Первый вид терапии называется эскалационная. При этом препараты подбираются от простого к сложному. Для первой линии используют интерфероны, глатимера ацетат. Если они были неэффективны, переходят ко второй линии (митотраксон, циклофосфамид, моноклональные антитела). Вторая схема – индукционная. «Тяжелой артиллерией» купируется воспаление. А после этого переходят на более легкое лечение.

Новые препараты

Рассеянный склероз: новости 2019 года говорят о выпуске большого количества препаратов. Ведутся разработки отечественных средств. Например, МЗ обещает, что лекарство Ксемус выйдет на рынок к 2020 году. Внимания заслуживает и вещество Лейровир от белорусских медиков.

Мировые производители (Рош, Пфайзер) продолжают клинические исследования моноклональных антител. В год появляется 2-3 новых препарата. Конечно, на рынок выходит не каждый. Но работа в таком объеме позволяет исправлять ошибки старых «поколений» и совершенствовать терапию РС.

Лаквинимод

Лаквинимод – это пероральное вещество для лечения рассеянного склероза. Оно появилось на рынке в 2013 году. Лекарство продемонстрировало хороший профиль безопасности. Применяется средство при одной из тяжелых форм болезни ремиттирующее-рецидивирующем склерозе. Из побочных эффектов: головные боли, тревога и повышение печеночных ферментов. Последний эффект имеет обратимый характер. Но при тяжелой печеночной недостаточности не стоит его использовать.

Озанимод

Озанимод – это лекарство, которое находится на стадии клинических испытаний. Он относится к иммуномодулирующим веществам. Производители заявили высокую эффективность и незначительное число побочных эффектов. При этом в феврале 2018 года FDA отклонило заявку на регистрацию препарата.

Ксемус

Ксемус – это отечественный препарат от рассеянного склероза. Еще не известно, как будет работать лекарство и на какие формы оно рассчитано. Важен тот факт, что оно позволит замещать дорогие импортные препараты. Кроме того, ксемус больные будут получать бесплатно по ОМС.

Лейковир

Лейковир (Кладрибин и Рибавирин), используется для рецидивирующе-ремиттирующего склероза, вторично-прогрессирующего склероза. Это лекарственное средство было разработано белорусскими учеными. Известно, что оно прошло стадию клинических испытаний.

На рынок Лейровир выйдет к 2020 году. К сожалению, препарат имеет большое количество побочных эффектов. По сравнению с европейскими разработками оно проигрывает по профилю безопасности, но будет выигрывать по цене.

Рассеянный склероз остается одним из тяжелых заболеваний. К счастью, изучение болезни ведется по всему миру. Появляются эффективные препараты. С помощью них можно изменить течение болезни и спасти больных людей от инвалидности. Стоит помнить, что принимать любое лечение можно только после согласования с лечащим врачом.

Ольга Гладкая

Автор статей: практикующий врач Гладкая Ольга. В 2010 году окончила Белорусский Государственный Медицинский Университет по специальности лечебное дело. 2013-2014 – курсы усовершенствования «Ведение пациентов с хронической болью в спине». Ведет амбулаторный прием пациентов с неврологической и хирургической патологией.

Клинические исследования

Клинические исследования служат для сбора данных, касающихся эффективности, безопасности и переносимости новых лекарственных средств или иной медицинской продукции. Клинические исследования проходят несколько этапов прежде, чем препарат будет разрешен для применения.

Первый этап разработки лекарственных препаратов проводят на культурах клеток, тканях (in vitro) или на лабораторных животных. Это доклинические исследования, цель которых — получить научными методами доказательства эффективности и безопасности лекарственных средств. Они не могут дать достоверной информации о том, как изучаемые препараты будут действовать у человека, так как организм лабораторных животных отличается от человеческого по фармакокинетическим характеристикам и по реакции органов и систем на лекарства. Поэтому необходимо проведение клинических испытаний лекарственных средств у человека.

Таким образом, клиническое исследование (испытание) лекарственного средства — системное изучение лекарственного препарата/метода посредством применения его у человека (пациента или здорового добровольца) для оценки безопасности и/или эффективности, а также выявления и/или подтверждения клинических, фармакологических, фармакодинамических свойств, оценки всасывания, распределения, метаболизма, выведения и/или взаимодействия с другими лекарственными средствами.

Существует 4 фазы клинических исследований:

Первая фаза служит для оценки безопасности лекарственного средства. Продолжительность — до нескольких месяцев. Как правило, для участия приглашается небольшая группа здоровых добровольцев (от 20 до 100), которые по завершении получают вознаграждение. Результатом является получение информации о всасывании, метаболизме и выведении исследуемого препарата (фармакокинетические данные). Эта фаза также необходима для изучения воздействия различных доз препарата. Как правило, 70% всех клинических исследований проходят 1 фазу.

Вторая фаза необходима для оценки эффективности исследуемого препарата. Продолжительность: от нескольких месяцев до 2-х лет. Во 2 фазе клинических исследований уже участвует несколько сотен пациентов. Большинство 2–х фаз клинических исследований являются рандомизированными (распределение по группам осуществляется методом случайной выборки), плацебо-контролируемыми (одна группа пациентов получает экспериментальный препарат, а пациенты «контрольной» группы получают стандартное лечение или плацебо). Исследования 2 фазы чаще всего бывают «заслепленными» (ни пациент, ни исследователь не знают какой препарат получает пациент). Далее полученную информацию исследователь предоставляет фармацевтическим компаниям и регуляторным органам. Около 1/3 исследуемых препаратов успешно проходят первые две фазы клинических исследований.

Читать еще:  Тиоктацид бв 600 при рассеянном склерозе

Третья фаза — крупномасштабное исследование, которое может продолжаться несколько лет. Включает: рандомизацию и «слепое» тестирование нескольких сотен – тысяч пациентов. Основным результатом 3 фазы клинического исследования является лучшее понимание эффективности/безопасности изучаемого препарата и регистрация всех возможных побочных эффектов. 70 – 90% лекарственных средств успешно завершают эту фазу, после чего фармацевтическая компания может подавать заявку в регуляторные органы для регистрации препарата.

Четвертая фаза (пост маркетинговая) является не обязательной, проводится после одобрения лекарственного средства регуляторными органами и выпуска препарата на рынок. Фармацевтическая компания ставит перед собой несколько целей:

  • сравнить «новый» препарат с уже имеющимися на рынке;
  • оценить длительную эффективность препарата, влияние его на качество жизни пациента;
  • определить соотношение «цена – качество» традиционной терапии и нового препарата.

Решение о проведении клинического исследования принимает Спонсор/Заказчик, который несет ответственность за его организацию, контроль и/или финансирование. Ответственность за практическое проведение клинического исследования возложена на Исследователя (лицо или группу лиц). Как правило, спонсором являются фармацевтические компании – разработчики лекарственных средств, однако, если исследование начато по инициативе Исследователя, то он несет полную ответственность за его проведение.

Клинические исследования должны проводиться в соответствии с основополагающими этическими принципами Хельсинкской Декларации, Правилами GСP (Good Clinical Practice, Надлежащая Клиническая Практика, ГОСТ Р 52379-2005) и действующими нормативными требованиями. До начала работы должна быть проведена оценка соотношения предвидимого риска с ожидаемой пользой для испытуемого и общества. Во главу угла ставится принцип приоритета прав, безопасности и здоровья испытуемого над интересами науки и общества. Испытуемый может быть включен только на основании добровольного информированного согласия (ИС), полученного после детального ознакомления с материалами исследования.

Клиническое исследование должно быть научно обосновано, подробно и ясно описано в Протоколе. Оценка соотношения риск — польза, а также рассмотрение и одобрение Протокола или другой документации, связанной с проведением клинических исследований, входят в обязанности Экспертного Совета Организации / Независимого Этического Комитета (ЭСО / НЭК). После получения одобрения от ЭСО/НЭК можно приступать к проведению клинического исследования.

Этические аспекты проведения клинических исследований лекарственных средств у пациентов с рассеянным склерозом

В настоящее время в мире осуществляется разработка более 50 новых лекарственных средств для лечения рассеянного склероза. Многие из них обладают иммуномодулирующими свойствами, исследуются препараты с принципиально другими механизмами действия. Перед исследователями и практическими неврологами стоит задача взвесить и сопоставить прямые лечебные и побочные эффекты таких препаратов. Для компании-организатора клинического исследования важно оценить не только эффективность нового препарата, но и обстоятельства возникновения побочных эффектов, их тяжесть. На основании полученных в клинических исследованиях лекарственных средств (КИЛС) данных национальные регулирующие инстанции принимают решение о разрешении и показаниях для использования нового препарата для лечения рассеянного склероза.

Этические проблемы занимают важное место в методологии КИЛС. Каждое КИЛС имеет два уровня этических обязательств, с одной стороны, это обязательства перед пациентом (защита прав участников исследования, в том числе уязвимых), с другой — обязательства перед обществом (обеспечение создания лучшего метода лечения в настоящее время и в будущем). Поиск новых методов лечения, новых лекарственных форм происходил всегда. Однако высокая цель поиска нового метода или препарата для лечения не может оправдать неэтичные способы или средства ее достижения. Результаты КИЛС, полученные с нарушением этических прав субъектов исследования, не могут быть использованы для принятия решения о выпуске нового лекарственного препарата.

Отсутствие ранее каких-либо нормативных актов или рекомендаций по этичности применения полученных новых препаратов у людей, несоблюдение этики проведения некоторых исследований этих препаратов послужило причиной многих трагедий. История практически каждой страны содержит трагические примеры из медицинской практики. 1941-1945 гг. – исследования на узниках концлагерей, обнародованные на Нюрнбергском процессе; 50-е годы, США — попытка лечения шизофрении путем нейрохирургической операции по лоботомии (итог — более 50 тысяч американцев, ставших глубокими инвалидами); 1930-1972 гг., США — исследование естественного течения сифилиса у негритянского населения (больных «лечили» плацебо — фармакологической «пустышкой», только чтобы проследить, как протекает сифилис, если его не лечить); 50-60-е года, США, Европа – исследования на недееспособных пациентах (пожилых людях в приютах, психиатрических больных). Более 10 тысяч детей в Европе родились с врожденными пороками после применения препарата талидомид у беременных женщин. Сегодня без соблюдения уже принятых норм проводятся исследования лекарства от ВИЧ–инфекции в африканских странах.

Все эти приведенные примеры явились предпосылками для разработки положений о надлежащей клинической практике, предотвращающих появление неэффективных и опасных лекарственных средств.

В последнее время из-за внедрения принципов доказательной медицины в практическое здравоохранение роль клинических исследований возросла. Главный принцип — принятие для лечения пациента конкретных клинических решений не столько на основе личного опыта врача, сколько исходя из строго доказанных научных данных контролируемых экспериментов. Но, как подчеркнуто в Хельсинкской декларации Всемирной ассоциации врачей, во всех случаях ответственность за пациента несет врач, но не сам пациент, несмотря на данное им информированное согласие.

Новое клиническое исследование Темелимаба при рассеянном склерозе

GeNeuro (Париж: GNRO) (Euronext Paris: CH0308403085 – GNRO) объявил сегодня о сотрудничестве в рамках нового клинического испытания темелимаба при рассеянном склерозе (РС) с клиническими исследователями из Института Каролинска и Центра академических специалистов (ASC), Стокгольм, Швеция. , Это одноцентровое исследование будет возглавлять д-р Фредрик Пиль, профессор неврологии на кафедре клинических нейронаук Каролинского института, и руководитель исследований в клинике РС в ASC.

Испытание будет проводиться в Центре неврологии ASC, крупнейшем центре РС в Швеции, в котором около 2400 пациентов. В одногодичное исследование будут включены пациенты, у которых инвалидность прогрессирует без рецидивов, и будет документироваться безопасность и переносимость темелимаба после более высоких доз, а также эффективность, основанная на последних биомаркерах, связанных с прогрессированием заболевания. Целью исследования является начало приема пациентов в 1 квартале 2020 года.

«Очевидно, что доступные в настоящее время терапии модуляции заболевания при РС оказывают очень ограниченное влияние на прогрессирующий аспект РС и что эта фаза начинается на ранней стадии развития заболевания. Роль pHERV-W Env в прогрессирующем ухудшении заболевания подтверждается накоплением доклинических и клинических данных. Мы рады изучить терапевтический потенциал temelimab у пациентов, прогрессирующих без рецидивов. Это является ключевой неудовлетворенной медицинской потребностью в РС и позволит нам расширить границы существующих терапевтических возможностей », – сказал профессор Фредрик Пиль, главный исследователь исследования.

Темелимаб является моноклональным антителом, разработанным для нейтрализации патогенного белка оболочки, Ener pHERV-W, который, как было показано, активирует микроглию в головном мозге, приводя к агрессивному фенотипу, атакующему миелин 1 , и ослабляет способность ремиелинизации мозга посредством ингибирования дифференцировка клеток-предшественников олигодендроцитов 2 . Это сотрудничество основано на данных клинических испытаний GeGeuro ANGEL-MS, представленных на ECTRIMS, которые продемонстрировали положительные результаты в течение двух лет по ключевым показателям, связанным с прогрессированием заболевания.

«Долгосрочные данные подтвердили нейропротекторное действие темелимаба при рассеянном склерозе и продемонстрировали его способность значительно улучшить жизнь пациентов. Мы очень гордимся тем, что работаем с профессором Пилем, который известен своими ведущими исследованиями в Каролинском институте и ASC, для дальнейшего продвижения развития темелимаба как потенциального средства против прогрессирования инвалидности при РС », – сказал Хесус Мартин-Гарсия Генеральный директор GeNeuro .

О GeNeuro

Миссия GeNeuro заключается в разработке безопасных и эффективных способов лечения неврологических расстройств и аутоиммунных заболеваний, таких как рассеянный склероз, путем нейтрализации причинных факторов, кодируемых HERV, которые представляют 8% ДНК человека. GeNeuro находится в Женеве, Швейцария, и имеет исследовательские центры в Лионе, Франция. Компания имеет 24 сотрудника и права на 17 семейств патентов, защищающих ее технологию.

Для получения дополнительной информации посетите: https://www.geneuro.com

Об Академическом Центре Специалистов

Центр академических специалистов – это сотрудничество между Стокгольмской службой здравоохранения и Каролинским институтом, обеспечивающее новую концепцию исследований и интенсивной амбулаторной помощи. Это часть шведских инвестиций в будущее здравоохранение, направленных на укрепление связей между исследованиями и разработками, образованием и здравоохранением.

ASC оказывает специализированную помощь пациентам с диабетом, рассеянным склерозом, паркинсонизмом и ревматологическими расстройствами и проводит самые современные клинические испытания по этим показаниям.

Для получения дополнительной информации посетите https://ki.se/en/collaboration/collaboration-with-the-health-services

отказ

Этот пресс-релиз содержит определенные прогнозные заявления и оценки, касающиеся финансового состояния GeNeuro, операционных результатов, стратегии, проектов и будущих результатов деятельности, а также рынков, на которых она работает. Такие прогнозные заявления и оценки могут быть обозначены словами, такими как «предвидеть», «верить», «может», «может», «оценить», «ожидать», «намереваться», «предназначен», «предназначен» может, «может», «спланировать», «потенциальный», «предсказать», «объективный», «должен» или отрицательный из этих и подобных выражений. Они включают в себя все темы, которые не являются историческими фактами. Прогнозные заявления, прогнозы и оценки основаны на текущих допущениях руководства и оценке рисков, неопределенностей и других факторов, известных и неизвестных, которые были признаны обоснованными на момент их принятия, но которые могут оказаться неверными. События и результаты трудно предсказать и зависят от факторов, не зависящих от компании. Следовательно, фактические результаты, финансовое состояние, показатели и / или достижения GeNeuro или отрасли могут существенно отличаться от будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых в этих заявлениях, прогнозах и оценках. Из-за этих неопределенностей не делается никаких заявлений относительно правильности или справедливости этих прогнозных заявлений, прогнозов и оценок. Кроме того, прогнозные заявления, прогнозы и оценки действуют только на дату, когда они были сделаны, и GeNeuro не берет на себя обязательств обновлять или пересматривать какие-либо из них, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда требуется по закону. Финансовое состояние, результаты и / или достижения GeNeuro или отрасли могут существенно отличаться от будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых в этих заявлениях, прогнозах и оценках. Из-за этих неопределенностей не делается никаких заявлений относительно правильности или справедливости этих прогнозных заявлений, прогнозов и оценок. Кроме того, прогнозные заявления, прогнозы и оценки действуют только на дату, когда они были сделаны, и GeNeuro не берет на себя обязательств обновлять или пересматривать какие-либо из них, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда требуется по закону. Финансовое состояние, результаты и / или достижения GeNeuro или отрасли могут существенно отличаться от будущих результатов, результатов или достижений, выраженных или подразумеваемых в этих заявлениях, прогнозах и оценках. Из-за этих неопределенностей не делается никаких заявлений относительно правильности или справедливости этих прогнозных заявлений, прогнозов и оценок. Кроме того, прогнозные заявления, прогнозы и оценки действуют только на дату, когда они были сделаны, и GeNeuro не берет на себя обязательств обновлять или пересматривать какие-либо из них, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда требуется по закону. показатели или достижения, выраженные или подразумеваемые в этих заявлениях, прогнозах и оценках. Из-за этих неопределенностей не делается никаких заявлений относительно правильности или справедливости этих прогнозных заявлений, прогнозов и оценок. Кроме того, прогнозные заявления, прогнозы и оценки действуют только на дату, когда они были сделаны, и GeNeuro не берет на себя обязательств обновлять или пересматривать какие-либо из них, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда требуется по закону. показатели или достижения, выраженные или подразумеваемые в этих заявлениях, прогнозах и оценках. Из-за этих неопределенностей не делается никаких заявлений относительно правильности или справедливости этих прогнозных заявлений, прогнозов и оценок. Кроме того, прогнозные заявления, прогнозы и оценки действуют только на дату, когда они были сделаны, и GeNeuro не берет на себя обязательств обновлять или пересматривать какие-либо из них, будь то в результате получения новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда требуется по закону.

Читать еще:  Что такое нистагм при рассеянном склерозе

Новейшее исследование в лечении рассеянного склероза и бокового амиотрофического склероза (ALS)

В медицинском центре “Хадасса эйн-Керем” проводят исследование, задача которого – выяснить, поможет ли введение стволовых клеток в спинно-мозговую жидкость (ликвор) вернуть больным способность к самостоятельному передвижению.

В клинике «Хадасса» проводятся первые в мире клинические испытания – введение стволовых клеток в спинно-мозговую жидкость.

Цель исследования – вернуть моторные и когнитивные функции больным рассеянным склерозом и ALS. Исследование основано на “двойном слепом методе” (без посвящения экспериментаторов и испытуемых в детали эксперимента), в ходе которого должно быть доказано, что введение стволовых клеток в спинно-мозговую жидкость более эффективно, чем их внутривенное введение в сосудистое русло.

На сегодняшний день во всех медицинских центрах мира введение стволовых клеток осуществляется внутривенно. От больного берутся его стволовые клетки и после их культивирования (выращивания) по специальной методике вводятся ему обратно. Ответственный за исследование профессор Димитриос Каруссис – ведущий эксперт в неврологии, директор центра рассеянного склероза и нейроиммунологии в клинике «Хадасса эйн-Керем», председатель Ассоциации Нейроиммунологии Израиля и представитель Израиля в Европейском Союзе по рассеянному склерозу.

Что же это за заболевание, и как оно проявляется?

Рассеянный склероз представляет собой хроническое аутоиммунное заболевание, которое поражает центральную нервную систему, в частности, миелиновую оболочку нервных волокон. Основная задача миелиновой оболочки – проводить импульсы по нервным волокнам с высокой скоростью, от центральной нервной системы к рабочим органам (например, мышцам). При повреждении этой оболочки, в ней образуются множественные бляшки, которые препятствуют проведению импульса по нервным волокнам. В дальнейшем развиваются различные параличи, снижается память и нарушается координация движений, вплоть до полного их отсутствия. При ALS постепенно поражаются двигательные нервные клетки, отвечающие за движение, дыхание, речь, глотание, что приводит к полному парезу мышц. До сих пор остается неизвестным, что же является причиной развития заболеваний, вследствие чего лечение весьма ограничено. Сегодня во всем мире данными заболеваниями страдают свыше 2.5 миллионов человек.

Стволовые клетки способны восстановить разрушенный миелин, что приводит к восстановлению моторных и когнитивных функций, таких как ходьба, речь, память и т.д

“Безусловно, процедура вселяет огромную надежду больным, у которых болезнь прогрессирует, и нет никакого лечения, которое смогло бы это остановить. Мы проводим новейшее исследование мирового значения. Как характер двойной проверки, в ходе которой участникам эксперимента лекарство вводится дважды, так и уникальная техника введения в ликвор, разработанная в медцентре «Хадасса эйн-Керем», – все это представляет собой прорыв в медицине и хорошую весть для больных этим тяжелым заболеванием,” – заявил профессор Каруссис.

Было объявлено, что уже на ранних стадиях клинических испытаний были получены положительные результаты лечения: улучшение моторных функций вплоть до подъема с инвалидного кресла и самостоятельного передвижения.

Текущий эксперимент с больными рассеянным склерозом начался 3 месяца назад и будет продолжаться 1-1.5 года. По окончании эксперимента впервые в мире будет установлено, является ли введение стволовых клеток в ликвор более эффективным по сравнению с внутривенным введением. Стволовые клетки будут вводиться больным в течение 6 месяцев. Часть больных получит стволовые клетки через введение в ликвор, а часть внутривенно. Все это будет проведено после культивирования стволовых клеток, за которое в центре «Хадасса эйн-Керем» ответственен доктор Ибрагим Касис.

Исследователи подчеркивают, что стволовые клетки, взятые у больных рассеянным склерозом, могут быть использованы в лечении любого человека, так как заболевание не является генетическим и их клетки не повреждены. Взятые у больных стволовые клетки находятся в эмбриональной фазе. Благодаря этому они способны восстановить поврежденные миелиновые волокна и нервные клетки, а также подавить воспалительный процесс в тканях мозга, которым сопровождается заболевание. У больных рассеянным склерозом на протяжении всей их жизни стадии обострения сменяются улучшением состояния, при котором их нервные клетки и волокна функционируют лишь частично. Стволовые клетки способны поддержать и улучшить функционирование таких поврежденных клеток. Восстановление этих клеток не только предотвратит приступы обострения, но и значительно улучшит моторные и когнитивные функции.

По словам профессора Каруссиса, прорыв в медицине начался еще в 2006, когда в клинике «Хадасса эйн-Керем» только начали проводить исследования со стволовыми клетками в лечении неврологических заболеваний. В скором будущем медицинский центр «Хадасса эйн-Керем» станет первым в мире центром, где будет успешно проводиться лечение стволовыми клетками больных рассеянным склерозом и ALS.

Значительное улучшение в состоянии больных-инвалидов

Проект разделен на две части: в первой используются стволовые клетки, культивированные в самой «Хадассе», а во второй проект тесно сотрудничает с фирмой “Brainstorm”. На базе израильской фирмы “Brainstorm” культивирование направлено на улучшение качества стволовых клеток, после чего они должны подойти конкретно для неврологических заболеваний.

По методу “Brainstorm” возможно введение стволовых клеток вместе с факторами роста, для увеличения количества факторов, отвечающих за жизнеспособность нервных клеток. Именно это способствует обновлению всей клеточной системы, а также восстановлению поврежденных клеток, которые еще не погибли.

Клинические испытания, которые проводились до сих пор, были открытыми. Были получены положительные результаты в улучшении моторных функций у больных с рассеянным склерозом. У больных ALS ожидалось улучшить течение заболевания на 50% минимум. ” Предполагалось замедлить течение заболевания на 50% минимум, но в некоторых случаях были получены поразительные результаты. У части больных ALS произошло значительное улучшение дыхательной и моторной функций,” – рассказали профессор Каруссис, ответственный за исследование, и старший доктор отделения неврологии и координатор исследования Панайота Петро, а также заведующий отделением неврологии профессор Тамир Бен Хур.

Читать еще:  Что делать когда отказывают ноги при рассеянном склерозе

Профессор Каруссис разъяснил, что до сих пор акцент в исследовании был сделан на безопасность.

“Мы должны были доказать безопасность наших препаратов. Проверка безопасности препаратов обязана проводиться в подобном исследовании. Изначально это было нашей основной целью. Но в ходе испытаний также была отмечена и эффективность лечения “, – поведал профессор Каруссис.

Участники исследования

Первое испытание было проведено с участием 34 больных рассеянным склерозом. В текущем испытании примут участие 48 больных (12 уже начали проходить испытания). В дальнейшем, через несколько месяцев, планируется провести исследование с участием 20-30 больных ALS.

Участники исследования были выбраны по определенным критериям, связанным с тяжестью течения заболевания: в исследование вошли лишь больные с прогрессирующим заболеванием, находящиеся в инвалидном кресле. Одна из участников – женщина 43 лет на средней стадии заболевания, имеет трудности при ходьбе, но не прикована к инвалидному креслу. “Чем раньше начато лечение, тем оно более эффективно, так как меньше разрушено нервных клеток. И если это так, и мы увидим такой же положительный результат, то мы, несомненно, предложим это лечение больным, находящимся на более ранних стадиях заболевания ” – сказал профессор Каруссис.

Следует отметить, что данное исследование на базе клиники «Хадасса эйн-Керем», стоимость которого составляет 2.5 млн. долларов, не поддерживается ни одной фармацевтической компанией. Деньги на исследование были выделены из научно-исследовательского фонда больницы «Хадасса», научно-исследовательского фонда профессора Каруссиса, а также получены благотворительные пожертвования от семей со всего мира, которые решили помочь именно этому исследованию в надежде помочь больным с рассеянным склерозом.

Фирма “Brainstorm” является израильской стартап-компанией, начавшей свою деятельность на основании исследований профессора Даниеля Офена из Тель-Авивского университета. Компания отвечает лишь за улучшение качества стволовых клеток, более подходящих для неврологических заболеваний.

Новое в лечении рассеянного склероза

Новости о терапии рассеянного склероза появляются ежегодно. И 2019 год стал продуктивным для исследователей и врачей. Расскажем о последних достижениях терапии заболевания ниже.

Рассеянный склероз (РС): коротко о болезни

Несмотря на название, недуг носит аутоиммунный характер и поражает молодых людей. При этом на первое место выходят не симптомы нарушения интеллекта, а неврологические проблемы. Например, боль неясной локализации, параличи и парезы, выпадение функции органов чувств.

Локализация поражения «Рассеянный» говорит о нелокализованном поражении нервной ткани. Разрушению подвергаются как окончания нервных волокон, так и нейроны головного мозга.
Симптомы Парезы, паралич, тремор, крампи и другие мышечные судороги, фасцикуляции, нарушение зрения, шаткость при ходьбе.
Диагностика Лабораторные анализы, исследование антител, МРТ и другие методы визуализации, функциональные тесты (ЭНМГ, ЭЭГ).
Лечение Применение ПИТРС, симптоматической терапии и гормональных препаратов во время обострения.

Лечение рассеянного склероза в России вышло на новый уровень. Пациентам стали доступны эффективные препараты ПИТРС первой и второй линии. Сейчас можно контролировать даже тяжелые формы течения болезни.

Однако, использование такой терапии дорого обходится для бюджета государства. Не все регионы могут позволить современные лекарства от РС. Поэтому следует уделить внимание разработке собственных отечественных препаратов. Новые лекарства отечественного производства уже находятся на стадии клинических испытаний.

Достижения в исследовании рассеянного склероза

Ученые изучают причину развития болезни. Сейчас рассматривается влияние эндогенных ретровирусов и вируса герпеса. Инфекционный агент опосредованно действует на систему защиты. Тем самым он активирует неконтролируемый процесс выработки антител.

Новые знания появляются и в области генетических исследований. Ученые хотят найти точную взаимосвязь генома не только с возможностью появления болезни. Сейчас по генотипу можно будет судить о форме болезни или типу возможного прогрессирования.

Уточняется и патогенез болезни. Сейчас выделяют воспалительную фазу заболевания. Тогда идет активный процесс образования поражающих биологически активных веществ. Позже наступает фаза нейродегенерации. Она наступает тогда, когда разрушается миелиновая оболочка и нервная ткань. Новое понимание стадий болезни поможет разработать более эффективную схему лечения.

Стволовые клетки

Это перспективное направление пока находится на стадии клинических испытаний. В 2017 году закончился эксперимент, в котором принимали участие около 200 человек с тяжелыми формами болезни. После трансплантации было несколько летальных исходов. Но более 50% вышли на ремиссию. Болезнь вернулась в более легкой и контролируемой форме. Исследования в этой области продолжаются.

Моноклональные антитела

Активно идет разработка новых таргетных препаратов. Например, натализумаб показывает отличные результаты применения при рецидивирующе-ремиттирующей форме рассеянного склероза. Эпизоды обострений снизились на 68%.

При этом следует помнить, что столь сильное воздействие на иммунитет может повлечь последствия. Одним из побочных эффектов становится развитие прогрессирующей мультифокальной лейкоэнцефалопатии. Идет проектирование новых химических соединений с минимальным риском для иммунитета.

Первично-прогрессирующий рассеянный склероз

Компания Рош разработала препарат для лечения самой тяжелой формы болезни. Новый анти-B клеточный препарат уменьшает число рецидивов. Кроме того, снижается вероятность инвалидизации лиц с РС. На сегодня известны ритуксимаб – антитела к CD 20. Тестирование проходит окрелизумаб и эпратузумаб.

Реабилитация

К сожалению, отечественная медицина уделяла мало внимания вспомогательным методам реабилитации. Кинезиотерапии, эрготерапии и лечебной физкультуре отводится немного места в лечении болезни.

Кинезиотерапия должна быть индивидуально подобрана. Упражнения выбирают для каждого конкретного случая болезни. В реабилитации должны использоваться специальные тренажеры. Они позволяют не перетруждать атрофированные мышцы. У пациента накапливается адаптационная приспособленность к нагрузке.

Появляются социальные фонды и движения, в которых работают эрготерапевты. Это специалисты, которые адаптируют окружающую среду под нужды больного человека. В министерстве здравоохранения планируют ввести такую должность и создать обучающий курс по специальности.

Аутовакцинация

В разработке находится метод T-клеточной аутовакцинации. У пациентов берется кровь. Из нее выделяют лейкоциты. Эти клетки подвергают стимуляции антигенами нервной ткани. После этого культуры облучают и вводят обратно в организм.

После воздействия радиации клетки не могут размножаться. А защитная система распознает их как чужеродные агенты и уничтожает. Так как T-лимфоциты пациента имеют сходное строение, то уничтожается и часть этих клеток. Этим подавляется иммунное воспаление и их агрессия к собственным тканям.

Новый подход к схемам лечения

На сегодняшний день доктора пользуются двумя подходами. Первый вид терапии называется эскалационная. При этом препараты подбираются от простого к сложному. Для первой линии используют интерфероны, глатимера ацетат. Если они были неэффективны, переходят ко второй линии (митотраксон, циклофосфамид, моноклональные антитела). Вторая схема – индукционная. «Тяжелой артиллерией» купируется воспаление. А после этого переходят на более легкое лечение.

Новые препараты

Рассеянный склероз: новости 2019 года говорят о выпуске большого количества препаратов. Ведутся разработки отечественных средств. Например, МЗ обещает, что лекарство Ксемус выйдет на рынок к 2020 году. Внимания заслуживает и вещество Лейровир от белорусских медиков.

Мировые производители (Рош, Пфайзер) продолжают клинические исследования моноклональных антител. В год появляется 2-3 новых препарата. Конечно, на рынок выходит не каждый. Но работа в таком объеме позволяет исправлять ошибки старых «поколений» и совершенствовать терапию РС.

Лаквинимод

Лаквинимод – это пероральное вещество для лечения рассеянного склероза. Оно появилось на рынке в 2013 году. Лекарство продемонстрировало хороший профиль безопасности. Применяется средство при одной из тяжелых форм болезни ремиттирующее-рецидивирующем склерозе. Из побочных эффектов: головные боли, тревога и повышение печеночных ферментов. Последний эффект имеет обратимый характер. Но при тяжелой печеночной недостаточности не стоит его использовать.

Озанимод

Озанимод – это лекарство, которое находится на стадии клинических испытаний. Он относится к иммуномодулирующим веществам. Производители заявили высокую эффективность и незначительное число побочных эффектов. При этом в феврале 2018 года FDA отклонило заявку на регистрацию препарата.

Ксемус

Ксемус – это отечественный препарат от рассеянного склероза. Еще не известно, как будет работать лекарство и на какие формы оно рассчитано. Важен тот факт, что оно позволит замещать дорогие импортные препараты. Кроме того, ксемус больные будут получать бесплатно по ОМС.

Лейковир

Лейковир (Кладрибин и Рибавирин), используется для рецидивирующе-ремиттирующего склероза, вторично-прогрессирующего склероза. Это лекарственное средство было разработано белорусскими учеными. Известно, что оно прошло стадию клинических испытаний.

На рынок Лейровир выйдет к 2020 году. К сожалению, препарат имеет большое количество побочных эффектов. По сравнению с европейскими разработками оно проигрывает по профилю безопасности, но будет выигрывать по цене.

Рассеянный склероз остается одним из тяжелых заболеваний. К счастью, изучение болезни ведется по всему миру. Появляются эффективные препараты. С помощью них можно изменить течение болезни и спасти больных людей от инвалидности. Стоит помнить, что принимать любое лечение можно только после согласования с лечащим врачом.

Ольга Гладкая

Автор статей: практикующий врач Гладкая Ольга. В 2010 году окончила Белорусский Государственный Медицинский Университет по специальности лечебное дело. 2013-2014 – курсы усовершенствования «Ведение пациентов с хронической болью в спине». Ведет амбулаторный прием пациентов с неврологической и хирургической патологией.

Ссылка на основную публикацию
Adblock
detector